Segundo a legislação relativa a investigação que envolve seres humanos, um ensaio clínico é um estudo de investigação com pessoas, o que implica que, ao entrar no ensaio, tenha uma participação ativa neste. Os ensaios clínicos são denominados estudos intervencionais, pois o seu objetivo é avaliar os efeitos da intervenção sobre a saúde do doente, testando a eficácia e segurança de um determinado medicamento num dado quadro clínico ou patologia.

O desenvolvimento clínico de um fármaco numa doença comum é o seguinte:



Participar num ensaio clínico significa poder colaborar com o desenvolvimento de novos medicamentos, contribuindo para a investigação científica e assim ajudar as pessoas que são afetadas pela mesma doença, não só em Portugal como em todo o mundo. 


Os promotores dos ensaios publicam informação essencial em sites disponíveis para profissionais de saúde e para o público em geral. Poderá encontrar informação:

- Registo Nacional de Estudos Clínicos (RNEC): http://www.rnec.pt
- Clinical Trials: https://clinicaltrials.gov 


A investigação clínica em Portugal está sujeita às obrigações estipuladas pelas orientações internacionais e pela legislação nacional. Esta legislação assegura publicamente que os direitos, a segurança e o bem-estar dos participantes são protegidos e que os dados recolhidos são de confiança. Todas as partes envolvidas são obrigadas a cumprir escrupulosamente todas estas normas.
Em Portugal, a realização de um ensaio clínico está dependente da aprovação/parecer prévio de duas entidades regulamentares: Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (INFARMED) e a Comissão de Ética para a Investigação Clínica (CEIC).

A CEIC atua sob a responsabilidade do Ministério da Saúde e exerce a sua autoridade em Portugal.

O INFARMED é a autoridade nacional, responsável pela autorização e supervisão dos produtos terapêuticos, assegurando a qualidade, segurança e eficácia dos medicamentos e dispositivos médicos. 


Para cada ensaio, é claramente definido no protocolo do estudo e no formulário de consentimento informado quem são os doentes elegíveis que podem potencialmente participar no ensaio. Os fatores que permitem a algumas pessoas participar num ensaio são chamados critérios de inclusão, enquanto os que não permitem que uma pessoa participe são denominados por critérios de exclusão. Estes critérios são baseados em fatores como idade, género, tipo e estadio da doença, tratamentos anteriores, outros quadros clínicos e valores dos parâmetros analíticos. Em conjunto, os critérios de inclusão e exclusão definem a população do ensaio. A utilização de critérios de inclusão/exclusão é um princípio importante da investigação clínica que ajuda a proteger a segurança dos participantes e a obter resultados fiáveis. Por isso, antes da participação num ensaio clínico, os critérios devem ser cuidadosamente verificados pelo médico do ensaio.

É importante notar que os critérios de inclusão e exclusão não são usados para discriminar os participantes mas, pelo contrário, são usados para identificar as pessoas mais adequadas para o ensaio e para proteger a sua saúde, de forma a minimizar os possíveis riscos dos medicamentos experimentais. O médico irá falar sobre estes critérios consigo para determinar a sua elegibilidade. 


A decisão de participar num ensaio é voluntária e pertence unicamente ao doente, depois de receber do médico a informação apropriada. Os Investigadores disponibilizam um formulário de informação para o/a doente e um consentimento informado que inclui informação detalhada.

A informação é desenvolvida para o potencial participante, usando uma linguagem acessível, e inclui os seguintes pontos: 


Tal como todos os materiais relacionados com o ensaio, o formulário de consentimento informado é revisto e aprovado pela CEIC. É muito importante que esclareça todas as suas questões ou dúvidas com o médico do ensaio ou outra pessoa de confiança, médico assistente, família, amigos ou representantes de associações de doentes. Se aceitar participar no ensaio, irá assinar o formulário de consentimento informado.


A qualquer momento o participante tem o direito de não querer continuar a participar e abandonar o ensaio clínico, retirando o consentimento informado.

Tal como com qualquer procedimento médico, a decisão de participar é do/a doente. Ninguém pode obrigar ou influenciar de qualquer forma o/a doente. Pode sempre mudar de ideias, se decidir participar. Não é necessário qualquer explicação se não der o seu consentimento ou o retirar. Tem direito a informação, antes do início do ensaio, durante a sua realização e depois da sua conclusão. Pode fazer perguntas em qualquer altura ao médico responsável, usando os contactos disponibilizados.

Se decidir participar no ensaio, ser-lhe-á pedido que documente a sua decisão assinando o formulário de consentimento informado, especialmente desenvolvido para o estudo específico. Ao dar o seu consentimento, espera-se que siga as orientações para a sua segurança e saúde. A equipa do ensaio irá dar todo o apoio, na medida do possível. 


A participação nos ensaios clínicos é voluntária, não podendo legalmente ser recompensada economicamente.
Contudo, as despesas do participante, no âmbito da sua participação no ensaio clínico, ser-lhe-ão ressarcidas. São elegíveis as despesas de deslocação, alimentação e perdas salariais.

Os benefícios e riscos de participar num ensaio clínico são específicos de cada ensaio, dependendo do desenho do estudo, do medicamento em estudo, da população do ensaio e das avaliações do ensaio. Mas, em linhas gerais, podemos afirmar que os maiores benefícios da sua participação num ensaio clínico, são: 


Pode acontecer que os benefícios do tratamento experimental não venham a ser demonstrados e pode, deste modo, não retirar qualquer benefício da sua participação no ensaio. Por outro lado, há riscos ou efeitos adversos que podem não ser completamente conhecidos e, por isso, afetar a saúde do participante.

O medicamento experimental pode não ter a eficácia esperada, e o participante não ter qualquer efeito positivo, podendo por vezes ter efeitos negativos na sua saúde. No entanto, espera-se que o tratamento experimental possa melhorar alguns aspetos da sua doença, com base em estudos pré-clínicos ou clínicos anteriores.

Como participante, deve considerar não só os benefícios como também os riscos associados com o tratamento experimental e outros procedimentos relacionados com o ensaio.

À medida que o desenvolvimento clínico se desenrola, pode existir nova informação. Será disponibilizada informação, no devido tempo, relativa a qualquer alteração nos benefícios e riscos que possa influenciar a sua decisão de manter a participação no ensaio. É muito importante manter a equipa de investigação informada de qualquer alteração no seu quadro clínico e da presença de novos sintomas ou sinais. Se sofrer qualquer perda ou dano como resultado do produto em investigação ou de procedimentos relacionados com o ensaio, todas as responsabilidades serão cobertas pelo seguro contratado pelo promotor.

Após a conclusão do ensaio clínico, os medicamentos experimentais devem, até à sua introdução no mercado e comparticipação pelo SNS, ser disponibilizados gratuitamente pelo promotor ao participante, desde que o investigador considere indispensável a continuação da sua utilização pelo mesmo e não existam alternativas terapêuticas de eficácia e segurança equiparáveis, bem como cumpridas pelo investigador algumas regras definidas na Lei. 


O médico da consulta da especialidade que frequenta pode esclarecer se a medicação que realiza é suficiente ou se há perspetiva de novos tratamentos. Mesmo que a sua doença não esteja controlada, podem não existir outros medicamentos inovadores, ou estes medicamentos ainda estarem em fase muito precoce de desenvolvimento.